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发布于 2026-05-18 / 0 阅读
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芳拓生物卡位千亿眼科基因治疗赛道



2026年5月,一年一度的视觉与眼科研究协会(ARVO)年会在美国丹佛落幕。


这场汇聚全球眼科研究前沿成果的顶级学术盛会上,芳拓生物(Frontera Therapeutics)接连“双弹齐发”,以两项口头报告的形式,公布了其核心产品FT-002与FT-003的最新II期临床试验积极数据。

作为目前中国唯一将X连锁视网膜色素变性(XLRP)基因疗法推进至II期临床的企业,以及国内玻璃体腔内给药nAMD基因治疗赛道的领跑者,芳拓生物正凭借扎实的临床数据和自主研发技术平台,在全球基因治疗竞争中加速占据一席之地。





TONACEA

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FT-002:首款挺进II期的国产XLRP基因疗法




FT-002是一款针对X连锁视网膜色素变性(XLRP)的重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗候选药物。

XLRP是遗传性视网膜疾病中最常见且最严重的类型之一,患者通常在10岁前发病,50岁前进展至法定失明。据弗若斯特沙利文数据,2024年中国约有6.2万名XLRP患者,美国约1.5万名,全球尚无获批的有效疗法。

这一领域曾是跨国巨头的必争之地。2019年,渤健斥资8.77亿美元收购Nightstar Therapeutics,却在2021年宣布II/III期试验未达主要终点;2023年,强生以1.3亿美元预付款从MeiraGTx引进bota-vec,2025年其III期LUMEOS研究同样未能达到主要终点。

两家MNC合计超过10亿美元的投入先后受挫,让XLRP被业界视为AAV基因治疗的“高难度考场”。

在巨头折戟的背景下,FT-002成为赛道上为数不多的坚守者。这款产品是中国首个且唯一进入临床阶段的XLRP rAAV基因疗法,该产品已推进至II期临床。与此同时,FT-002在美国也已获得II期临床试验批件,并在此之前相继取得了FDA授予的孤儿药资格认定和快速通道资格认定。

本届ARVO大会上,芳拓生物公布了FT-002在儿童XLRP受试者中的II期最新结果,多个核心指标表现亮眼:

  • 低照明视力(LLVA)显著改善:50%的受试者获得≥10个字母改善,33%受试者获得15个字母改善

与此同时,最佳矫正视力(BCVA)也明显改善。从已完成的I期数据来看,高剂量组受试者平均BCVA改善8.3±6.11个字母,其中,33.3%的受试者BCVA增益超过15个字母,且BCVA的持续改善超过52周,提示FT-002具有恢复或保存中心视力的潜力。

  • 视网膜功能指标持续向好:视网膜功能相关指标整体呈现持续的改善趋势;
  • 安全性良好:未观察到与药物相关的剂量限制性毒性或严重不良事件。

低照明视力的改善对XLRP患者的生活质量具有难以量化的意义。该疾病的早期典型症状正是暗光环境下的视觉障碍,很多孩子在黄昏时分或室内活动中已开始出现困难。LLVA的提升意味着患者夜间行走、室内活动等基本生活能力可能获得实质性改善。

纵观XLRP基因治疗竞争格局,FT-002所处的赛道并不冷清。

作为竞品之一的Beacon Therapeutics旗下AAV基因疗法laru-zova,其II期研究显示持续视力获益,II/III期临床试验VISTA顶线数据预计2026年下半年读出。




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02

FT-003:单次注射,持久获益




如果说FT-002瞄准的是罕见病领域的空白,FT-003则直面一个患者基数庞大得多的战场——新生血管性老年性黄斑病变(nAMD)和糖尿病黄斑水肿(DME)

nAMD与DME是全球老年人视力丧失的两个主要原因,随着人口老龄化及糖尿病发病率上升,患者群体持续增长。

当前,nAMD与DME的标准治疗主要依赖频繁的抗VEGF玻璃体内注射,通常每4至8周一次。这种高频给药方案不仅给患者带来沉重的身心负担,也导致巨大的医疗系统成本和患者依从性问题。根据一项成本效益研究,长期抗VEGF疗法的总治疗费用在美国最高可达30.4万美元。市场对“单次给药、持久控制”的长效疗法需求极为迫切。

FT-003通过单次玻璃体内注射实现aflibercept的长期表达,旨在从根本上消除频繁重复给药的需要,是全球针对nAMD及DME的玻璃体内注射基因疗法中进展最快的项目之一,也是国内玻璃体腔内给药进展最快的候选药物。

本次ARVO公布的数据进一步夯实并凸显了FT-003的差异化定位。

针对nAMD患者FT-003年化抗VEGF注射次数较对照组下降超过90%;两个FT-003剂量组中,分别有85.0%和78.9%的受试者在28周内无需补救注射FT-003的长期减负优势显著

整个长达52周的随访期内,FT-003展现出良好的安全性,未观察到感染性眼内炎、血管炎、血管阻塞或FT-003相关的严重不良事件。

更长的随访数据同样扎实。芳拓生物资料显示,接受FT-003治疗患者三年没有接受任何抗VEGF治疗,同时患者的视力和视网膜结构持续稳定改善。

放眼全球竞争格局,nAMD/DME的基因治疗赛道正在快速升温。

艾伯维与REGENXBIO合作的ABBV-RGX-314通过脉络膜上腔给药,目前已进入III期临床阶段,计划同时推进湿性AMD与糖尿病视网膜病变两大适应症。

另一家巨头礼来,2025年10月收购Adverum Biotechnologies,将Ixo-vec(玻璃体内注射基因疗法)纳入管线,其III期ARTEMIS试验已完成筛查,按照计划,顶线读数将在2027年第一季度读出。

4DMT公司的4D-150(双重转基因疗法)同样在nAMD和DME中取得积极进展,其II期数据显示在长达两年的随访中维持了视力的持续获益。




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03

双平台搭建护城河




过去五年间,AAV基因治疗经历了完整的技术炒作周期:从资本狂热涌入,到辉瑞终止血友病基因疗法等事件,行业经历了残酷的挤泡沫过程。

而眼部组织体积小、病毒用量可控、环境相对封闭、可局部给药等天然优势,使得眼科成为AAV基因治疗最可能率先跑通的应用领域。

FT-002和FT-003,恰好分别代表着眼科基因治疗两种典型路径。前者针对“无药可治”的罕见遗传病,后者瞄准“有药但依从性差”的大适应症。两条管线同步推进至II期并以积极数据亮相国际学术会议,标志着中国Biotech在眼科基因治疗的全球竞速中已从跟随进入并跑。

这背后,是芳拓生物自建的两大平台技术的支撑。

研发端,EXACTE™平台是一套一体化的rAAV研发体系,聚焦衣壳工程、载荷工程与候选药物筛选三大核心环节。通过体外及体内筛选体系,该平台能够精准优化衣壳的靶向趋向性,增强与Bac/Sf9生产体系的适配性,有效提高载体滴度与生产质量。

AAVANCE™生产平台则基于Bac/Sf9细胞培养体系,将空壳率控制在1%以下。空衣壳是rAAV基因治疗中的关键工艺杂质,会无功能性地增加衣壳总负荷并可能升高免疫反应风险,1%以下的空壳率直接转化为更优的临床安全性。该平台符合现行GMP标准的生产系统,是国内少数具备该产业化能力的企业之一。

两大技术平台构成了芳拓生物差异化的研发与生产闭环,支撑起八款在研管线的全链条自主开发能力,也为其产品的全球权益持有和国际化布局奠定了基础。

芳拓生物产品管线

FT-003针对nAMD适应症的III期临床试验计划于2026年第三季度在国内启动,这款玻璃体腔注射nAMD基因治疗产品迈向关键性临床的步伐正在加快。

对于数以百万计正在“等待光”的患者而言,芳拓生物带来的不仅是一个候选药物的进步,更是一份关于单次注射、持久获益的切实希望。

在一个仍以“频繁注射”为主流的巨大市场,谁能在长效解决方案中率先实现商业化,谁就有可能定义下一个十年的治疗标准。从数据和管线来看,芳拓生物已经走在了这条道路上。


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