AOC药物：解码下一代精准疗法的黄金钥匙（附PPT）

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AOC药物解读

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本文旨在介绍抗体—寡核苷酸偶联物(Antibody-Oligonucleotide Conjugates，AOC)药物，分析其市场发展趋势，并介绍该领域代表企业的技术平台、管线进展、商业模式等情况。

一

AOC药物概述

AOC与抗体药物偶联物（Antibody-Drug Conjugate，ADC）同属偶联药物技术，是偶联策略下平行发展的两大前沿方向。

二者虽共享“靶向递送+精准起效”的核心逻辑，但作用路径与治疗领域截然不同。

AOC的诞生，完美补齐了传统小核酸药物与ADC药物的短板，三者的核心特性对比如下：

最关键的突破在于，AOC成功打破了传统核酸药物仅能实现肝脏靶向递送的“肝脏魔咒”，可精准靶向肌肉、中枢神经、肾脏等肝外组织，为肌营养不良、阿尔茨海默病等既往无药可医的疾病，带来了全新的治疗可能。

二

AOC药物市场现状

AOC与ADC虽同属偶联药物技术，但前者通过RNA调控攻克罕见病，后者通过靶向杀伤治疗肿瘤，是偶联策略下平行发展的两大前沿方向。

市场规模

2025年，全球AOC药物市场规模仅为0.02亿美元，尚处商业化前夜；
预计2032年，市场规模将达到11.28亿美元，年复合增长率高达147.2%。

从适应症布局来看，罕见病是当前AOC市场的核心驱动力，占据了超过60%的在研管线。

其中，杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）、面肩肱型肌营养不良症（Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy，FSHD）、强直性肌营养不良1型（Myotonic Dystrophy Type 1，DM1）等遗传性肌肉疾病，是研发最集中的领域。随着技术逐步向肿瘤、心血管疾病、中枢神经疾病等更大适应症拓展，市场规模将迎来新一轮指数级增长。

三

AOC药物细分赛道研发现状

全球AOC药物的研发呈现“海外企业主导，国内起步追赶的格局”：

研发阶段上，全球在研AOC药物中，临床前项目占比约为70%，临床III期项目仅3个，临床II期4个，临床I期1个，整体仍处早期研发阶段，赛道竞争格局尚未固化。
区域分布上，美国企业占据全球83.3%的管线份额，是绝对的研发主力；中国企业占比 12.5%，尚处早期追赶阶段，迦进生物研发进展位居国内前列，相关产品即将申报I期临床试验。

靶点分布上，TfR1（转铁蛋白受体 1）是最核心的递送靶点，占比超80%，是肌肉组织靶向的核心选择；治疗靶点中，DUX4、DMD、DMPK、TLR9等位居前列，高度匹配罕见病与肿瘤免疫的研发方向。

目前全球范围内，Avidity Biosciences、Dyne Therapeutics、Tallac Therapeutics是三大领跑企业，形成了差异化的研发布局。

Avidity Biosciences：AOC 赛道的开创者与标杆

Avidity成立于2013年，2020年纳斯达克上市，是全球AOC药物研发的先驱，也是行业发展的绝对标杆。公司专有的AOC™平台，可将siRNA/PMO与靶向TfR1的单克隆抗体偶联，实现寡核苷酸在肌肉组织中的高效、特异性递送。平台在抗体、连接子、载荷三大模块均完成了工程化优化，具备成熟的安全性与药效稳定性。

AOC 1001（Del-desiran）：全球首个进入临床试验的AOC药物，靶向DMPK治疗DM1，目前处于全球III期临床阶段，2022年已公布阳性I/II期数据，首次实现siRNA药物向肌肉的有效靶向递送，预计2026年10月完成主要结果评测，有望成为全球首款获批的AOC药物。

AOC 1020（Del-brax）：靶向DUX4治疗FSHD，处于III期临床。可实现DUX4表达持续降低50%以上，患者肌肉力量、功能指标均呈现改善趋势，且无严重不良事件发生。

AOC 1044（Del-zota）：靶向DMD基因外显子44，DMD，处于II期临床。数据显示，其骨骼肌中磷酰二胺吗啉代寡核苷酸（Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer，PMO）浓度是传统肽结合PMO的50倍，可显著诱导外显子跳跃，且安全性良好。

Dyne Therapeutics：Avidity 的核心竞争对手

成立于2018年，专注于肌肉疾病治疗，是Avidity最主要的竞争对手，其管线进展紧随行业龙头，形成了直接的同台竞争。

DYNE-101（basivarsen）：靶向DMPK治疗DM1，处于III期临床，与AOC 1001直接竞争。临床数据显示，其可实现剂量依赖性的肌肉递送和剪切纠正，肌强直、肌肉强度等多个临床终点显著改善，安全性良好，95%的不良事件为轻中度，药物相关严重不良事件为0。

DYNE-251（rostudirsen）：靶向DMD基因外显子51治疗DMD，处于II期临床。10 mg/kg剂量组治疗6个月后，患者抗肌萎缩蛋白表达显著提升，多个功能终点呈现改善趋势，预计2026年Q2提交BLA。

Tallac Therapeutics：肿瘤免疫 AOC 的差异化开拓者

Tallac成立于2018年，是AOC赛道的重要差异化玩家，跳出了罕见病的主流赛道，专注于开发用于肿瘤治疗的免疫激动性AOC药物，开辟了AOC技术的全新应用场景。

TAC-001：全球首个进入临床的TLR9激动剂AOC，靶向Nectin-4治疗实体瘤，处于II期临床。患者基线为重度预处理（中位6线治疗），72%为PD-(L)1耐药/难治，临床数据显示，药物耐受性良好，≥ 3级毒性占比仅17%，停药率1.4%；在胆管癌、黑色素瘤中观察到明确疗效，6 mg/kg 剂量组实现了持续超10个月的部分缓解，验证了AOC在实体瘤中的抗肿瘤活性。