全球首个帕金森 iPSC 疗法定价 238 万！国内 7 家企业进展

近日，日本中央社会保险医疗协议会批准将住友制药/Racthera 联合开发的 Amchepry 纳入国家医保，单人药价为 5530.6737 万日元（约合人民币 238 万元），预计最快今年秋季前后正式投入临床治疗。这也标志着全球首款 iPSC 再生医疗药物正式迈入商业化阶段。

Amchepry 通过将 iPSC 诱导分化为多巴胺神经前体细胞，移植至患者脑内以恢复多巴胺能神经功能。该药物以附带条件的方式获批上市，需要在获批后 7 年内通过真实世界临床应用进一步验证长期有效性，经验证后可以转为无条件批准。

日本拥有「高额疗养费制度」，如果医疗费用超出个人负担上限额度，可以申请返还其超过限额部分的费用。这一制度将降低 Amchepry 的患者个人负担，作为全球首款实现医保准入的 iPSC 再生医疗药物，Amchepry 的医保纳入不仅为帕金森病治疗带来革命性突破，更对全球再生医疗行业发展具有里程碑意义。

帕金森是 iPSC 药物研发领域的热门适应症，鉴于其临床需求迫切且现有治疗手段存在明显局限，已成为全球再生医疗领域的重点研发方向与核心突破口。目前，全球帕金森 iPSC 疗法已形成临床 I/II/III 期梯队式推进的发展格局，主要围绕着「细胞替代修复多巴胺能神经元」的策略。而国内作为全球创新药研发重要策源地，已经有多家企业进行布局（以下排名不分先后）。

中盛溯源

中盛溯源的 NCR201 注射液是一款 iPSC 衍生的多巴胺能神经前体细胞（iDAP）治疗产品。去年 12 月，「NCR201 II 期临床研究项目启动会」顺利召开，标志着该管线正式迈向疗效确证的关键阶段，整体进度位于国内前列。

已披露的 I 期临床数据显示，NCR201 在中晚期帕金森病患者中展现出良好的安全性、耐受性以及初步疗效趋势。移植后，多名患者「关期」改善、多巴胺功能 PET-CT 信号显著新增，以及口服多巴胺剂量下降。

另外，值得一提的是，一位与早发型帕金森病抗争 10 余年的 37 岁女性患者在接受 NCR201 治疗后的 3 个月即实现「功能性治愈」，也是全球首次报道的功能性治愈的案例。

睿健医药

睿健医药自主研发的 NouvNeu001 注射液是全球首个进入临床阶段的 iPSC 来源通用型多巴胺前体细胞治疗产品。今年 3 月，睿健医药宣布该管线已经完成中国 II 期临床试验全部入组患者给药，而 2 月则已经完成了美国 II 期临床首例患者给药。

值得一提的是，睿健医药在帕金森领域进行了「全方位」布局，其还开发了全球首个进入注册临床阶段的针对早发型帕金森病的 iPSC 衍生通用型细胞疗法 NouvNeu003；针对多系统萎缩-帕金森型（MSA-P）的 NouvNeu004 也已经获得了中国 I-III 期全周期临床批件。

士泽生物

士泽生物的 XS411 细胞注射液是其自主研发的临床 GMP 级异体通用「现货型」iPSC 衍生多巴胺能神经前体细胞新药。在已入组的多例中重度帕金森病患者中，接受细胞移植治疗后，UPDRS 运动评分、开关期时长等多项疗效指标均出现显著改善趋势，患者的良好「开期」时间平均延长多小时，多项指标显著提升，进一步证实了该管线的疗效和安全性。

士泽生物已经获得 9 项中美注册临床试验批件，其中针对原发性帕金森病的项目已经推进至 II 期（中国注册临床 II 期及美国注册临床 I 期）、针对早发型帕金森病和帕金森型多系统萎缩的项目均推进至中国注册临床 I+II 期。

跃赛生物

跃赛生物 UX-DA001 是一款全球首款同时在中美获批进入临床阶段的 iPSC 来源帕金森病自体细胞治疗药物，能够通过微创方式注射入脑部病灶区域，以期替代丧失的神经元并恢复脑内多巴胺功能。

2025 年 10 月的国际帕金森和运动障碍协会年会上，跃赛生物公布了首例帕金森病患者的 6 个月随访数据：患者整体耐受良好，运动功能显著改善，MDS-UPDRS-III 评分在「关期」改善 21 分，在「开期」改善 9 分，改善比例均超过 45%。另外，18F-FP-CIT PET 影像学显示，双侧壳核移植区多巴胺转运体信号持续增强，为细胞存活和功能整合提供客观证据。

慧心医谷

慧心医谷在全球范围内首创体细胞直接重编程为诱导神经干细胞（iNSC）的产业化之路，正携手首都医科大学宣武医院进行 iNSC 衍生的多巴胺能神经元前体（iNSC-DAP）用于帕金森治疗的探索性临床研究。

瑞臻再生医学

瑞臻再生医学自主研发的多巴胺前体细胞分化制备技术的发明专利已获授权，为国内首家获得相关专利授权的企业。该企业自主研发了一款 iPSC 来源细胞治疗帕金森症管线 iDA – 001，正计划 IND 申报与 IIT 项目「双箭齐发」。

艾凯生物

作为专注于 iPSC 技术转化的创新型生物技术企业，艾凯生物已形成系统化的 iPSC 细胞药物研发路径，覆盖帕金森、癫痫等神经系统疾病等创新方向，正在加速推进多款基于 AI 驱动研发体系构建的异体通用型 iPSC 衍生细胞新药进入临床阶段。

2025 年 10 月，艾凯生物自主研发的 iPSC 来源的多巴胺能前体细胞药物，在浙大二院开展的临床试验中取得重大进展。首例接受治疗的帕金森病患者在术后半年随访，核心运动症状获得显著改善，且安全性良好无副作用。

责任编辑丨浔

校对丨浔

参考资料：

1.https://tchina.kyodonews.net/articles/-/8190

2.企业官网

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