对话大咖 | 李健教授解读2026 CSCO GIST指南，基因分型实现患者精准“对号入座”

李健教授：实现所有胃肠间质瘤患者依据自身分子分型选择精准治疗方案，一直是我们制定指南的核心目标，其最终目的是使患者获得最大化治疗获益。

本年度指南在一定程度上实现了这一目标，核心在于我们已对所有患者人群进行了精准分类，并针对不同分类给出了相应的治疗推荐，这是目前指南更新中取得的一项重大进步。具体而言，每一位不同基因分型的患者，都可以凭借自身的基因检测报告，在指南中找到对应的治疗方案与定位。

但令人遗憾的是，仍有部分患者在后续治疗中，仅能被推荐参与新药临床试验。原因在于，对于许多特殊基因分型的患者，目前尚未有针对性的治疗药物。

因此，一方面我们已完成指南的精准定位，让每一位患者都能在指南中找到对应方向；另一方面，对于那些罕见突变类型及难治性胃肠间质瘤患者，我们热切期盼未来能通过医生、科研工作者、科学家及企业的协同努力，为其寻找更有效的治疗药物，最终实现全人群、全版图的胃肠间质瘤精准治疗。

李健教授：首先需明确“治愈”这一核心概念。对于肿瘤患者，尤其是病情相对偏晚期的患者而言，治愈是一个至关重要且极具吸引力的关键词。在以往，针对晚期消化道肿瘤，我们几乎难以通过常规药物实现治愈，但这一现状如今已得到改变。

具体而言，对于存在错配修复缺陷（dMMR）或高度微卫星不稳定性（MSI-H）的患者，即便其肿瘤已发生转移、无法通过手术实现根治，仍有部分患者有机会通过免疫治疗达到根治效果。尽管并非所有此类患者都能实现治愈，但只要存在根治的可能，这就应成为我们的核心治疗目标。为实现这一目标，我们认为付出一定代价是值得的。

此处所指的代价主要包括安全性相关代价。例如，当前采用单免时，已有部分患者获得治愈机会；若采用双免，则能进一步挽救更多患者的生命，根据目前的临床数据，双免治疗大约可额外挽救10%的患者，其带来的临床获益极为显著。因此，即便双免治疗可能引发更多不良反应，我们仍认为这种付出是值得的。

此外需要强调的是，随着药物研发的不断推进、药物本身的优化，以及临床治疗方案的持续完善，许多药物的不良反应发生率已显著低于其刚上市时的水平。目前，双免治疗的不良反应发生率已远低于初始应用阶段。我们相信，随着药物优化与用药方式的不断改进，一定能够在最大化治疗效果的同时，将不良反应降至最低。

若治疗目标为治愈，我们认为无论付出何种代价都是值得的。反之，若患者因肿瘤特征、基因分型等因素，已不具备治愈的可能，则需慎重评估治疗的获益与风险比，这一点至关重要。当然，治愈作为肿瘤治疗的最佳效果，其所能带来的临床获益也是最高的。

李健教授：这是一个意义深远的话题，所涉及的问题较为复杂，其范畴已超越单纯的医学与科学领域。从我们的专业角度而言，首先，我们希望从源头出发，研发出更多对患者有效的药物。

当然，这些药物最终能否应用于临床、实现广泛普及，需经历多个关键环节的考量，主要包括以下方面：第一，药物的临床数据需足够充分，能够获得药监部门的认可，明确其临床疗效；第二，药物的安全性数据需得到有效保障，确保患者使用过程中的相对安全；第三，药物的价格需具备可接受性，同时，新药上市后需进一步扩大适应证，以惠及更多患者。

上述每一个环节都至关重要。其中，部分环节可通过临床医生的努力推动完善，而另有部分环节则需要其他相关部门及不同领域的协同发力、共同推进。

从我们的观察来看，任何一种新药上市后，往往会经历一个短期价格偏高、临床应用人群较少的阶段。但我们坚信，随着时间的推移，在国家相关政策的支持下，这些药物终将被纳入医保覆盖范围，价格也会逐步回落。基于当前我国的政策导向，我们对此抱有充分信心。

因此，我们相信，随着肿瘤药物研发的不断推进，将会有越来越多的新药问世，我们也积极倡导这些药物能够最终造福广大肿瘤患者，对此我们充满信心。

编辑 | 佼娇

视频 | 粘洞

审核 | 晓娟 鹏哥 李健

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