2026年4月28日，前沿AI公司Profluent宣布与礼来公司达成一项多项目战略研究合作，共同开发和商业化定制定点重组酶，以针对具有严重未满足需求的疾病。此次合作旨在实现传统基因编辑系统无法完成的千碱基级精确DNA编辑，通过Profluent的AI模型设计与优化重组酶，礼来将获得独家许可推进后续研发与商业化。Profluent将获得一笔未披露的首付款及研发资金，并有资格获得最高22.5亿美元的开发与商业里程碑付款，以及基于净销售额的分级特许权使用费。该合作标志着AI驱动的蛋白质设计在攻克基因医学领域“圣杯”难题上迈出关键一步。
关键合作细节
合作达成日期：2026年4月28日
产品：AI设计的定点重组酶（针对多个基因组靶点的定制酶）
适应症：由多种突变或大片段DNA异常引起的遗传病（罕见病及常见病）。
靶点机制：重组酶——通过AI设计能够识别并靶向基因组中精确位置的重组酶，实现千碱基级的大片段DNA插入、替换或切除，可一次性修复整个基因或大片段的致病突变，克服传统基因编辑（如CRISPR）仅能进行小片段编辑的局限。
核心技术平台：Profluent的AI蛋白质设计平台（基于大规模语言模型，拥有全球最全面的天然重组酶数据库）。
合作权益范围：Profluent授予礼来针对合作产生的重组酶的独家许可，用于体内研究、临床前开发、临床研究及商业化。Profluent负责利用AI模型设计和优化重组酶；礼来负责后续所有开发及商业化活动。
产品当前所处开发阶段：早期发现/研究阶段（AI设计后需进行验证）。
总合作金额：最高22.5亿美元（含首付款、研发资金及里程碑付款，具体首付款未披露）。
首付款：未披露（协议包含首付款及承诺研发资金）。
里程碑付款：最高22.5亿美元（涵盖开发及商业里程碑）。
股权投资：无。
销售分成：Profluent有权获得基于未来产品净销售额的分级特许权使用费。
合作双方：
Licenser (技术/资产许可方)：Profluent (美国)
Licensee (被许可方)：礼来公司 (美国)
合作亮点与行业意义
攻克基因医学“圣杯”，满足由多突变或大片段异常导致的遗传病需求：许多遗传病（如杜氏肌营养不良、囊性纤维化等）并非由单点突变引起，而是涉及大片段的缺失、重复或多种突变类型。传统基因编辑技术难以实现大片段、高精度的修复。AI设计的重组酶可插入长片段DNA甚至整个基因，从根源上解决这类疾病，填补了现有基因疗法技术空白。
“前沿AI蛋白质设计平台”与“基因医学领导者”的深度协同：Profluent拥有行业领先的AI基础模型，其技术路径并非筛选天然酶，而是从头设计定制酶，靶向任意基因组位点。礼来在基因疗法领域已布局多年（包括通过收购Prevail Therapeutics等），拥有强大的体内递送、临床开发和商业化能力。双方结合，能将AI产生的创新基因编辑工具高效转化为实际疗法，扩大基因医学的可治疗疾病范围。
反映AI制药从“小分子/抗体设计”拓展至“基因编辑工具”的新趋势：随着AI蛋白质设计的成熟，其应用已从传统药物发现延伸至基因编辑元件的工程化改造。此次合作是继Profluent与Ensoma合作开发碱基编辑器后，又一重大跨领域合作。礼来的深度参与，表明大型药企正积极利用AI破解基因治疗中“递送后编辑能力”的核心技术瓶颈，有望开启基因医学的创新浪潮。
为Profluent平台价值提供顶级背书，并加速礼来基因治疗管线布局：对Profluent而言，高达22.5亿美元的潜在收益验证了其AI平台在解决最具挑战性生物学问题上的价值，将极大推动其技术迭代和业务扩张。对礼来而言，锁定AI设计的定制重组酶，可极大丰富其基因治疗工具箱，加速针对难治遗传病的管线开发，巩固其在基因医学领域的领先地位。此次合作有望催生新一代可编程基因疗法，惠及全球大量遗传病患者。
信息来源
Profluent官方新闻稿