2026 年 5 月 20 日
医麦客新闻 eMedClub News
近日，Sana Biotechnology 在 ASGCT 年会上公布了其体内 CAR-T 疗法 SG293 替代候选疗法的临床前数据。该疗法采用 Sana 专有的基于融合蛋白的体内递送技术，通过 CD8 靶向的「融合体」将 CD19 CAR 遗传物质精准递送至 CD8⁺ T 细胞，同时避免递送至肝脏、心脏和性腺等非靶组织。
在非人灵长类动物模型中，单次静脉输注 SG293 替代候选疗法可导致强效的 CAR-T 细胞生成、剂量依赖性的 CAR-T 细胞扩增，以及外周 B 细胞的完全清除。输注后第 3 周，淋巴结中的 B 细胞几乎无法检测到，且在 B 细胞清除后重新出现时，绝大多数 B 细胞表现出幼稚表型，表明 B 细胞区室发生了「重置」。
在非人灵长类动物中使用 SG293 替代候选疗法进行的体内研究证实了特异性递送和良好的靶向安全性特征。尸检后的组织分析显示，没有证据表明递送至非靶细胞，包括肝细胞、心脏或性腺组织。输注后症状轻微，可通过对乙酰氨基酚控制，且 CAR-T 相关毒性可控，与该非人灵长类动物模型中的自体 CAR-T 毒性一致。
此外，SG293 中使用的新型转基因设计减少了生产过程中 CAR 蛋白与载体的结合，从而减轻了非人灵长类动物中的抗 CAR 免疫原性，并可能提高体内 CAR-T 细胞的持久性。
基于上述数据，Sana 计划首先在非霍奇金淋巴瘤中探索 SG293，并预计最早在今年获得首次人体数据。如果成功，公司计划将 SG293 的临床开发扩展到 B 细胞介导的自身免疫性疾病，并启动 SG227 用于多发性骨髓瘤患者的临床开发。
当前 in vivo CAR-T 主要分为慢病毒载体与 LNP-mRNA 两大路线。后者因避免插入突变、CAR 表达可控可逆、支持重复给药、易于规模化生产等优势，正被加速开发用于肿瘤及自免等适应症。今年来，国内多家企业在 LNP 递送体内 CAR-T 领域取得密集进展（仅不完全列举代表性企业，排名不分先后）。
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圆因生物
5 月 12 日，圆因生物公布了其基于环状 RNA、靶向 CD19 的体内 CAR-T 疗法 TI-0032 的详实临床前数据。
TI-0032 搭载了由圆因生物专有无夹板酶促（Splint-free）环化技术制备的环状 RNA 作为有效载荷，确保了分子的无疤痕表达与极高的稳定性；同时采用靶向 T 细胞的脂质纳米颗粒（tLNP），结合人源化抗体片段定点偶联及优化的制剂配方，实现靶向递送与安全性的双重保障。目前，该疗法 TI-0032 首次人体 IIT 研究已启动，针对复发/难治性自免疾病。
ASGCT 大会上展示的临床前数据亮点包括：
原代人类免疫细胞验证：成功实现了持久的 CAR 表达（≥ 14 天），且 CAR 对 CD8⁺ 细胞的选择性超过 90%；在低剂量下（≥ 0.01 μg），对 B 细胞杀伤率高达 95% 以上，并成功实现对系统性红斑狼疮（SLE）患者 PBMC 中 B 细胞的高效清除。
人源化小鼠模型数据：单次给药后，血液及组织中的 CD8+ T 细胞均表现出强劲的体内 CAR 表达；24 小时内实现 B 细胞完全清除；在低剂量下（0.02 mg/kg），Nalm6 淋巴瘤模型实现了肿瘤的完全消退。
非人灵长类动物数据：经免疫组化 IHC 确证，外周血、脾脏、骨髓和肠系膜淋巴结中的 B 细胞均实现了彻底清除。
虹信生物
4 月 27 日，虹信生物宣布其核心在研项目 HN2301 治疗 SLE 的研究入选 ASGCT 口头报告。作为全球首个进入人体临床试验的细胞靶向 LNP in vivo CAR-T 候选药物，HN2301 在临床中成功实现了体内 CAR-T 重编程与 B 细胞深度清除，展现出良好的安全性与初步疗效。
HN2301 基于公司工程化细胞靶向递送平台（EnC-LNP）开发，核心成分由自主知识产权的可离子化氨基脂质（ILB-3132）、人源化的 CD8 靶向抗体片段以及自主知识产权的 Anti-CD19 CAR mRNA 组成，为静脉滴注给药。
阿法纳生物
4 月 22 日，阿法纳生物宣布其基于 TALENT® 技术平台的体内 CAR-T 疗法 AFN50 注射液在 IIT 中取得积极进展。该平台融合了体内免疫细胞编程与智能化纳米递送技术，构建起一套以体内精准免疫调控为核心的综合技术体系。其关键在于基于自主知识产权的纳米递送技术，将 mRNA 编程指令高效、精准定向递送至体内免疫细胞，从而激发免疫细胞的抗感染、抗肿瘤及免疫调节功能。
在针对弥漫性皮肤型系统性硬化症（dcSSc）和 SLE 的两项探索性临床研究中，AFN50 采用临床超低剂量（0.3-0.9 mg/剂）给药，实现了 CAR 分子在靶细胞中的表达率超过 30%，表达可持续 96 小时以上，B 细胞呈现持续清除状态，且无需地塞米松等药物预处理，未观察到三级及以上不良事件。
嘉晨西海
4 月 10 日，嘉晨西海公布其体内 CAR‑T 候选药物 JCXH‑213 的最新临床数据。该疗法正被评估用于 B 细胞恶性肿瘤及多种自身免疫性疾病。
JCXH‑213 采用嘉晨西海自主研发的主动靶向 tLCNP，通过化学偶联公司独有的 CD8 纳米抗体，实现对 CD8⁺ T 细胞的高效特异性转染。此外，tLCNP 表现出良好的脾脏趋向性，并可高效转染初始态 T 细胞。在非人灵长类研究中，相比被动靶向 LNP，该主动靶向制剂在低剂量下实现更快、更彻底的 B 细胞清除，仅出现一过性、轻微的肝酶升高及无需干预的轻微细胞因子升高。
首例系统性硬化症患者接受低剂量给药后，单次给药后外周血 B 细胞计数即降至检测不到水平，并在两周的给药期内以及停药后至少 15 天内维持完全阴性（观察仍持续进行中）。尤为关键的是，组织活检结果证实，淋巴结组织（自身反应性 B 细胞的重要储存库）实现彻底 B 细胞清除。
微滔生物
4 月 2 日，沙砾生物宣布其拆分企业微滔生物靶向 CD19 的 in vivo CAR-T 候选分子 GT801 相关数据将在 2026 AACR 年会公布。GT801 采用 T 细胞靶向脂质纳米颗粒（T-LNP）封装编码抗 CD19 CAR 的化学修饰线性 mRNA，并通过 CLAMP 平台表面偶联 VHH 抗体，实现 T 细胞高效选择性摄取。
公布结果显示，在人源 PBMC 重建小鼠模型中，GT801 在 0.1 mpk 剂量下即可实现多个淋巴组织中的受体饱和递送和 CAR 表达，且脱靶摄取 < 1%。单次静脉给药低至 0.01 mpk 即可实现 > 95% 的 B 细胞清除。CDX 模型中，GT801 在低剂量下即表现出强效抗肿瘤活性，并在重复给药后展现出更强的 CAR-T 扩增，提示其具备良好的体内适应性和抗原驱动扩增潜力。
初步临床数据显示，GT801 在 B 细胞血液瘤和自身免疫疾病患者中均可诱导高水平 CAR 表达及 CAR+ T 细胞扩增，并验证了重复给药的可行性。初步疗效显示，血液瘤患者在外周血、骨髓和淋巴结中均观察到显著 B 细胞清除；自身免疫疾病患者亦表现出深度 B 细胞清除及疾病活动指数改善，展现出跨适应症的积极潜力。
云顶新耀
3 月 26 日，云顶新耀发布 2025 年财报时披露，其基于 tLNP 递送 mRNA 平台的 in vivo CAR-T EVM18 已于 2025 年完成临床前概念验证并确定临床候选分子。2026 年，公司正积极推进临床开发，围绕多项自身免疫疾病适应症开展研究者发起的临床试验，同时稳步推进全球 IND 递交筹备工作，正式启动系统化的临床评价进程。
责任编辑丨菊
校对丨菊
参考资料：
1.https://www.globenewswire.com/news-release/2026/05/12/3293377/0/en/sana-biotechnology-presents-preclinical-data-for-in-vivo-car-t-cell-therapy-sg293-surrogate-demonstrating-cell-specific-delivery-potent-car-t-cell-generation-and-deep-b-cell-deplet.html
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