今日，百济神州宣布其新一代BCL2抑制剂百悦达®（索托克拉，BEQALZI™） 获美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗既往接受过至少两线系统治疗（含布鲁顿酪氨酸激酶 [BTK] 抑制剂）的复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。这是美国十年来首次批准的新型BCL2抑制剂，也是目前美国唯一获批用于套细胞淋巴瘤适应症的BCL2抑制剂，填补了该领域靶向治疗的关键空白。
作为新一代BCL2抑制剂，百悦达®在分子设计上针对BCL2靶点进行了效力与选择性的双重优化，旨在提升药物的有效性、耐受性与用药便利性。此次获批基于BGB-11417-201（NCT05471843）1/2期研究的核心数据，该结果已在第67届美国血液学会年会（ASH）上公布。独立审查数据显示，百悦达®单药治疗的总体缓解率（ORR）达52%，其中完全缓解（CR）率为16%；中位至缓解时间（TTR）仅1.9个月，起效迅速；中位缓解持续时间（DOR）达15.8个月，中位随访11.9个月时数据尚未完全成熟，展现出持久的抗肿瘤活性。安全性方面，药物单药治疗总体耐受性良好，未出现新的安全性信号。
根据FDA加速批准要求，该适应症的持续获批将取决于正在进行的CELESTIAL-RRMCL确认性试验（NCT06742996）的临床获益验证。此前，FDA已授予百悦达®针对该适应症的突破性疗法认定、快速通道认定及孤儿药认定，全程加速了其审评进程。
套细胞淋巴瘤是一种罕见的侵袭性非霍奇金淋巴瘤亚型，美国每年新发病例约3300例。尽管多数患者对初始治疗有反应，但疾病复发率高，尤其是经BTK抑制剂治疗失败后的患者，预后极差，长期以来缺乏有效的后续治疗方案。百悦达®的获批为这一群体提供了全新的靶向治疗选择，也为临床医生优化MCL治疗序贯策略提供了重要依据。
全球牵头研究者、德克萨斯大学MD安德森癌症中心Michael Wang教授表示，百悦达®在BTK抑制剂经治的MCL患者中展现出明确的疾病控制潜力，为临床平衡疗效与耐受性、探索更优治疗方案提供了新思路。淋巴瘤研究基金会首席执行官Meghan Gutierrez也指出，对于用尽现有疗法的R/R MCL患者而言，这款新药的上市带来了新的生存希望。
在全球监管层面，百悦达®此前已在中国获批，用于治疗R/R MCL以及既往接受过至少一种含BTK抑制剂系统治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/ 小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。目前，欧洲药品管理局（EMA）及其他地区监管机构正在审核其治疗 R/R MCL 的上市申请。此外，FDA还授予百悦达®用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的快速通道认定，以及WM、多发性骨髓瘤等多种血液肿瘤的孤儿药认定。
百济神州表示，公司正持续深化BCL2抑制剂领域的创新布局，百悦达®与泽布替尼的联合疗法用于治疗CLL的最新研究数据，预计将在2026年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上公布。业内认为，百悦达®的美国获批不仅为全球MCL患者带来了新的治疗选择，也彰显了中国创新药企在全球肿瘤药物研发领域的核心竞争力。