▎Armstrong
2026年5月1日，Celcuity宣布其PI3K/Akt/mTOR抑制剂Gedatolisib在治疗PI3KCA野生型、HR+/HER2-乳腺癌的三期临床中达到具有临床意义的PFS改善终点，具体数据在ASCO会议上以late-breaking abstract的形式公布。
去年7月28日，Celcuity宣布VITORIA-1三期临床达到PFS主要终点，此后其股价一路从14亿美元涨到如今的145美元，如今市值达到70亿美元。
PI3K/Akt/mTOR（PAM）的反馈loops为实体瘤的驱动基因通路，且不同PI3K亚型、AKT、mTOR之间存在冗余本来保证信号过通路通能，因此只抑制一个靶点效力有限，故而第一代的PAM都是pan-PI3K/mTOR抑制剂，但其毒性较大，经过不断地迭代，终于开发出今天更安全、活性更强的pan-PI3K/Akt/mTOR抑制剂。
PAM为实体瘤中最被低估的靶点，其突变率在主要实体瘤中高达38%，高于HER2（主要在乳腺癌）、EGFR（主要在肺癌）、ALK（主要在肺癌）。
Gedatolisib为一款高度差异化的分子，同时抑制不同PI3K亚型、mTOR、AKT，作用机制区别于Alpelisib、依维莫司、Capivasertib等。
HR+/HER2-乳腺癌仍然存在严重的未满足临床需求。
此次公开数据的VIKTORIA-1二线治疗的三期临床方案设计如下。
患者基线数据如下。
三联疗法、二联疗法、氟维司群对照组的mPFS分别为9.3个月、7.4个月、2.0个月。
中期OS分析显示获益趋势。
mDOR数据和ORR数据如下。
Gedatolisib的耐受性良好，大部分副作用为1级或2级，高血糖和副作用发生率低，口腔炎通常在1-2周内减轻至更低级别。
与其他PAM抑制剂相比，Gedatolisib的副作用发生率更低。
Gedatolisib有望重塑HR+/HER2-二线治疗的临床格局。
Celcuity还在开展Gedatolisib联合CDK4/6抑制剂一线治疗HR+/HER2-乳腺癌的三期临床VIKTORIA-2。
一线治疗的1b期临床已经展现出优异的疗效潜力，mPFS相比于标准疗法大幅延长（非头对头）。
Gedatolisib在前列腺癌、HER2阳性乳腺癌、卵巢癌等多个瘤种展现出初步疗效潜力。
总结
Celcuity此前已经递交Gedatolisib的上市申请并获得优先审评，用于治疗PI3KCA野生型HR+/HER2-乳腺癌，PDUFA日期为今年7月17日。PI3K/Akt/mTOR三期临床大获成功意味着HR+/HER2-乳腺癌领域的重大进展，也意味着PAM多靶点抑制剂的里程碑，更多国产PAM或将迎来出海热潮。
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