近日，中国药科大学药物经济学评价研究中心团队与北京大学第一医院、北京中医药大学和加拿大McMaster大学合作，在国际期刊《Health and Quality of Life Outcomes》(JCR Q1, 中科院2区，IF=3.4)发表研究论文《Interpreting Patient-Reported Outcomes After Ischemic Stroke: Defining Minimal Important Difference in EQ-5D Across Recovery》。
该项研究数据来自于中国急性缺血性脑卒中治疗结局登记研究(CASTOR)研究，纳入了来自19个省市的9978名急性缺血性脑卒中(acute ischemic stroke，AIS)患者，分别在V1(入院)、V2(出院)、V3(用药后90±14天)和V4(用药后360±28天)评估患者的健康效用值(EQ-5D-3L量表)与日常活动能力(改良Rankin量表，mRS)，据此将随访期划分为急性期(V1-V2)、亚急性期(V2-V3)和慢性期(V3-V4)三个阶段，并计算各阶段的健康效用值的最小重要差值(minimal important difference，MID)，为患者报告结局(patient-reported outcomes，PRO)变化值的解读提供量化依据[1]。
原文链接：https://link.springer.com/article/10.1186/s12955-026-02524-w
DOI：https://doi.org/10.1186/s12955-026-02524-w
要点总结
在脑卒中康复中，医生和患者都想知道：健康状态变化多少，才算真正“有临床意义”？以往我们只知道“有改善”，但不知道改善多少才对患者有意义。本研究给出了一个量化答案——最小重要差值（MID），通俗理解就是：患者能感受到临床获益所需要的最小变化值。
1.恢复越到后期，需要的改善幅度越小：研究发现改善方向的MID随卒中恢复阶段呈明显递减趋势，不同测算方法得出的结果高度契合，其中，基于锚定法制定的三个阶段MID汇总值依次为0.19 (95%CI: 0.17-0.20)、0.14 (0.13, 0.16)、0.11 (0.10, 0.13)，采用分布法得出的对应数值为0.17，0.12，0.10，两组趋势完全一致。
2.病情越重，需要的改善幅度越大：MID与基线健康效用值呈显著相关，提示疾病越严重，患者需要大幅度的改善才能感知到临床意义。基于TOAST分型的亚组分析显示，不同病因患者MID存在显著差异，且MID与基线效用值呈稳定的反向关系，其中心源性卒中患者由于基线健康状态较差，其MID水平相对更高。
数据来源与患者特征
本研究数据来自真实临床环境下的前瞻性队列，使得研究结论更具外推性和临床参考价值：
样本量大：近万例患者，覆盖全国19个省市
随访时间长：从入院到用药后360天
数据真实：反映了中国卒中患者在日常诊疗中的实际恢复轨迹
患者基线平均年龄为64.0岁，平均BMI为24.6kg/m²(处于超重临界范围)，男性占多数(65.8%)。入院时47.1%的患者为轻度卒中[2]。
方法
锚定法使用组内均数差(即平均差average change，AC)、组间均数差(即变化差change difference，CD)、回归分析、受试者工作特征曲线(receiver operating characteristic curve，ROC)。
分布法使用效应值(0.5ES)、标准差(0.2SD, 0.5SD)和标准测量误差(SEM)4个指标。 ROC估计的是个体水平的MID，其余估计的指标均为群体水平的MID。
方法学与应用价值
本研究基于中国大样本人群，建立了IS患者EQ-5D-3L的分阶段MID。研究证实，MID具有显著的阶段动态性，并与基线健康状态密切相关，提示临床应用中应根据恢复阶段及个体特征进行差异化解读。研究进一步发现，虽然不同变化方向及统计方法所得MID存在差异，但分布法与锚定法估算的汇总值高度接近；建议后续研究采用多方法三角制定(triangulation)进行综合估计。本研究结果经多种方法验证，具有良好的一致性与可信度，可为临床试验疗效证据的GRADE分级[4]、样本量估计及PRO解释提供重要依据。
论文图表
Fig. 1 Flow chart of patients
Fig. 2 Distribution of minimal importance differences (MIDs) across three recovery phases
Fig. 3 Receiver operating characteristic (ROC) curves for improvement
通讯作者简介（按姓氏首字母排序）
金雪晶 教授
北京中医药大学中医学院循证医学中心教授，博士生导师。加拿大麦克马斯特大学博士，加拿大阿尔伯塔大学博士后、副研究员。入选2021年“北京市科技新星计划”。主要研究方向为卫生技术评估、药物经济学、患者报告结局、循证医学、指南制定方法学以及真实世界研究。主要关注疾病领域包括罕见病、糖尿病、肿瘤、膝髋关节置换术等。在BMJ, JAMA Internal Medicine，PharmacoEconomics，Value in Health， Journal of Clinical Epidemiology 等杂志发表SCI文章30余篇。
曾任Health and Quality of Life Outcomes 杂志Associate Editor；现为欧洲生命质量学会EuroQol Group 成员（遴选制），European Journal of Integrative Medicine杂志编委。担任中国药学会药物经济学专业委员会秘书，中国中药协会药物经济学专业委员会常务副秘书长，世界中医药学会联合会疗效评价专委会常务理事， 《临床药物治疗杂志》青年编委等。
李洪超 教授
中国药科大学药物经济学评价研究中心、副主任；江苏省药品临床综合评价技术中心、副主任；中国药学会药物经济学专业委员会、委员；中国中医药研究促进会药物经济学与药物评价专业委员会、副主任委员；中国中药协会中药药物经济学专业委员会、副主任委员；中国医疗保险研究会药物经济专业委员会、常务委员；江苏省药学会药物经济学专委会 副主任委员。
主要研究方向：药物经济学评价和医药卫生政策分析研究。主持或参与药物经济学研究课题100余 项，参与国家重点研发项目和国家科技重大专项课题多项；在BMJ、Value in Health 等杂志发表SCI/SSCI 论文50余篇；《中国药物经济学评价指南及导读 （2015版）》、《中国药物经济学评价指南2020（中英双语版）》、《中国药物经济学 评价指南导读（2022）》和《中国药物经济学评价指南（2025中英双语版）》副主 编；任AJHP中文版《药物临床综合评价》专刊副主编，Pharmacoeconomics、 and、Policy 等杂志编委。
谢锋 教授
谢锋，新加坡国立大学卫生经济学博士，加拿大麦克马斯特大学（McMaster University）健康研究方法、证据和影响学院（Health Research Methods, Evidence and Impact，HEI)（原医学院临床流行病和生物统计系）教授、博士资格考试委员会主席。
现任欧洲生命质量学会（euroqol group）执行委员会主席，北京大学全球健康发展研究院兼职教授。担任Health and Quality of Life Outcomes、Medical Decision Making等多本SCI期刊主编、副主编。
谢锋教授的研究领域为卫生技术评估、循证医学方法、药物经济学、健康效用、指南制定等。曾主持或参与包括欧洲生命质量学会、加拿大国立卫生研究院、加拿大联邦卫生技术评估中心以及安大略省卫生部等国际或加拿大机构资助的近百项研究课题。
近年来，谢锋教授在国际期刊发表SCI论文320余篇，H-index=53，近几年在医学顶刊JAMA和BMJ（含中科院1区子刊）发表文章13篇，其中一作或通讯6篇。
谢锋教授在循证医学方法、卫生技术评估、药物经济学、健康效用测量等研究领域的成果推动了相关理论的发展和创新，无论在国际还是国内学术界均享有盛誉，具有广泛而深远的影响力。
信息来源：药物经济学评价与健康产出研究
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