4 月 2 日， Ultragenyx 宣布，美国美国食品药品监督管理局（ FDA ）已接受其重新提交的生物制品许可申请（ BLA ）并展开审查，该申请旨在寻求加速批准 UX111 AAV9 基因疗法用于治疗 IIIA 型 黏多糖贮积症 （ MPS IIIA ）患者。 PDUFA 日期为 2026 年 9 月 19 日，若顺利获批， UX111 将成为全球首个上市的治疗 MPS IIIA 的疗法。
黏多糖贮积症 III 型 (mucopolysaccharidosis，MPS III ) 又称 Sanfilippo 综合征，是由于硫酸乙酰肝素（ HS ，一种糖胺聚糖）降解过程中所需的四种不同酶的缺陷所致的常染色体隐性遗传病，属于一组 溶酶体贮积症 。据缺陷酶类型的不同，可以把 MPS III 分为 III A 、 III B 、 III C 和 III D 四种亚型。
UX111 （ rebisufligene etisparvovec ）是一种新型的体内 AAV9 基因疗法，可通过一次性静脉输注给药，利用自身互补的 AAV9 载体将氨基磺酸酯酶（ SGSH ）基因的功能性拷贝递送至细胞。这些被转导的细胞随后将功能性酶分泌到组织液中，供周围的神经元和其他细胞摄取。该酶被有效摄取到其他细胞中后，被引导至溶酶体，从而减少 HS 的积累，并阻止未经治疗患者所发生的溶酶体贮积进展及随后的损伤。
该产品最初由 Abeona Therapeutics 开发，后转移至 Ultragenyx 以完成后续开发。 UX111 已在美国获得再生医学先进疗法（ RMAT ）、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药认定，并在欧盟获得了 PRIME 和孤儿药认定。