图1. GS3-007a干混悬剂正式获得NMPA批准临床，来源：公司官微

儿童特发性身材矮小是儿科临床常见的生长发育障碍类疾病，指身高低于同年龄、同性别和同种族平均身高的2个标准差以上或低于第3百分位数，且出生身长、体重及身材比例均正常，未发现全身性、内分泌、营养、染色体异常或基因变异证据的矮小。

据统计，60%至80%的身材矮小儿童病因无法明确，被归为ISS。目前中国身高位于第三百分位数以下的矮小症患者人数约为510万，其中就诊并确诊的矮小症儿童约23万。ISS患儿虽垂体结构与功能正常，但常表现为夜间生长激素脉冲峰值降低或脉冲频率减少，导致整体内源性生长激素暴露不足，从而影响生长速度。

目前主要治疗手段为皮下注射重组人生长激素，包括每日一次的水剂和每周一次的长效制剂。长期频繁注射给患儿及其家庭带来显著的身心负担和治疗依从性挑战，临床迫切需要更便捷、更友好的给药方式。

GS3-007a是一种口服小分子生长激素促分泌素受体1a型（GHSR-1a）激动剂，注册分类为化学药品1类。该药物通过作用于垂体前叶的GHSR-1a受体，增强内源性生长激素的脉冲式释放，从而提升体内生长激素及胰岛素样生长因子-1水平，发挥促生长作用。

与重组人生长激素的外源性补充不同，GS3-007a的机制更接近模拟生理状态下生长激素的分泌节律——保留脉冲特征，有助于维持正常的代谢反馈调节。

华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授指出，ISS患儿常表现为夜间生长激素脉冲峰值降低或脉冲频率减少，GS3-007a可从机制上增加脉冲式生长激素分泌，为ISS患儿的促生长治疗提供了新思路。口服给药方式突破了现有生长激素治疗依赖注射的限制，有望显著改善患儿的用药依从性，减少注射带来的疼痛、恐惧及局部不良反应。

临床前研究显示，GS3-007a具有良好的药代动力学特征和促生长效果，且安全性可控，为后续临床研究奠定了坚实基础。

从全球研发格局来看，口服生长激素促分泌剂属于新兴且高度差异化的赛道。目前，国内外尚无口服小分子生长激素促分泌药物获批上市用于治疗儿童矮小症。现有生长激素类药物均为注射剂型（包括每日一次短效和每周一次长效）。

在研的口服GHSR激动剂中，国际上曾有Lumos Pharma的LUM-201（口服伊布莫仑类似物）推进至II期临床，但后续开发进展不一。金赛药业的GS3-007a是国内首个获批临床的口服生长激素促分泌药物，并同时获得内源性生长激素缺乏和特发性矮小两个适应症的临床许可，显示出其广谱的促生长潜力。

金赛药业在生长激素领域拥有近30年的深厚积淀：1998年推出第一支国产重组人生长激素粉剂，2005年上市亚洲第一支生长激素水剂，2014年全球首创PEG化长效周制剂，其生长激素系列产品全剂型收录于2025年版《中国药典》。

如今，从周制剂到月制剂、口服制剂的研发管线推进，体现了金赛药业持续引领行业创新的战略布局。GS3-007a的临床推进，不仅有望填补国内口服生长激素药物的空白，更可能在全球范围内树立该领域的新标杆。

展望未来，GS3-007a干混悬剂获批临床后，将进入针对ISS患儿的临床试验阶段。若后续研究能够验证其在儿童中的有效性和长期安全性，该药物将为数以百万计的矮小患儿提供一种“免打针”的全新治疗选择。口服给药方式可在家中自行完成，无需频繁前往医院注射，极大减轻了患儿的痛苦和家庭的照护负担，有望显著提高治疗依从性，进而改善整体治疗效果。

此外，由于GS3-007a通过刺激内源性生长激素分泌发挥作用，其作用机制更接近生理节律，可能减少外源性高剂量生长激素相关的潜在风险。金赛药业表示，将加速推进GS3-007a的临床进程，并持续布局长效口服剂型、月制剂等下一代产品，致力于为矮小患儿带来全球领先的治疗方案。需要指出的是，创新药研发具有高风险，临床试验结果及最终获批存在不确定性。