日前，罗氏子公司基因泰克（ Genentech ）在两封给患者社区的信函中披露，正在停止抗 myostatin（ 肌肉抑制素 ）抗体 emugrobart 的两项临床开发，不会推进其针对脊髓性肌萎缩症（SMA）和面肩肱型肌营养不良症（ FSHD ）的III期临床试验。
emugrobart终止针对SMA和FSHD的开发原因，引起了业内对 myostatin（ 肌肉抑制素 ）这一靶点在减脂增肌上的质疑。
SMA和 FSHD都属于肌肉罕见病，主要疾病特征均为肌肉无力和萎缩。
emu grobart（ RO7204239 ）是一 种靶向 myostatin（ 肌肉抑制素 ）的抗体，旨在通过抑制 肌肉生长的 肌肉抑制素 （myostatin）的活性，从而帮助患者增加肌肉质量。
但最新的数据评估显示：
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在针对SMA的 全球II/III期研究 MANATEE （ NCT05115110 ）中，与 risdiplam单药治疗相比， emugrobart与 risdiplam联用在促进肌肉生长和改善运动功能方面未能达到预期。
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在针对 FSHD的 II试验 MANOEUVRE（ NCT05548556 ）中， emugrobart并未实现预期的肌肉生长和功能改善效果。
基于这两项研究中显示出的“ emugrobart未能促进肌肉生长和改善运动功能”，基因泰克决定终止 emugrobart对SMA和 FSHD的临床开发。
实际上，基于 myostatin（ 肌肉抑制素 ）独特的生理作用，在如今减脂增肌的开发热潮中极具吸引力。 GLP-1减肥药物 会导致肌肉流失，为了对抗肌肉丢失，业内正在进行多样的药物组合。
基于此，基因泰克对 emu grobart（ RO7204239 ）的开发自然拓展到肥胖上，推进了两项针对肥胖症的临床试验，包括 II期研究 Gyminda和 I期研究 BP45980。
Gyminda是一项 随机、双盲、安慰剂对照的 II 期试验，旨在评估 RO7204239联合 tirzepatide ，在肥胖或超重且至少有一种体重相关合并症但无糖尿病（DM）的成年人中治疗48周后的减重效果。但次要终点包括瘦体重保留和肌肉体积。 BP45980是一项双盲、随机、安慰剂对照的I期试验，旨在对2型糖尿病及超重或肥胖参与者的 胰岛素敏感性、肌肉组成及功能的影响。
随着 emu grobart在SMA和FSHD的临床中显示出“未能促进肌肉生长”的结果，业内对 emu grobart与 tirzepatide联用的减脂增肌方案产生了一定的质疑。
另外， myostatin靶点的开发不是非常顺利。早 在2019年11月，罗氏/基因泰克放弃过一款 myostatin靶向疗法 RG6206，当时的中期数据分析显示， RG6206(RO7239361) 极有可能无法展现出临床意义，从而错过试验终点。
事实上，从 GLP-1被明确具有肌肉流失的副作用后，一个重要的策略“增肌”就此诞生。同时基于GLP-1减肥市场 的快速放量，造就了对于增肌的巨大需求。因此，近来医药界对减脂增肌药物的探索和研发正在变得活跃。近几年，包括默沙东、 诺和诺德 、礼来、罗氏、阿斯利康都在积极布局增肌管线，项目各式各样。
2026年5月8-10日， 美国华人生物医药科技协会中国分会（CBA-China）将 在 无锡 举办年度大会，基于 GLP-1减肥药物的行业热度，特设“多肽/减肥代谢创新药物”论坛，将邀请重磅嘉宾进行深度讨论与分享。
参考资料：
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