全球首例+ Nature 头条！CAR-T 一次性治疗患 3 种自免疾病患者，7 天脱离输血依赖

近期，题为「CD19 CAR-T therapy induces remission in refractory autoimmune hemolytic anemia with ITP and antiphospholipid syndrome」的文章报道了一款 CAR-T 细胞疗法在一名患者身上成功同时治疗了三种不同的自身免疫疾病。值得一提的是，这是全球首例 CAR-T 疗法同时控制三种独立、重度、难治性自身免疫病的临床报告。

接受治疗的是一位 47 岁女性患者，2014 年首次被诊断为自身免疫性溶血性贫血（AIHA），先后接受了 9 种不同方案治疗，病情仍持续进展。此后，又相继出现抗磷脂综合征（APLAS）和免疫性血小板减少症（ITP）。

Zorpocabtagene autoleucel（zorpo-cel）是一款基于慢病毒载体的 CD19 自体 CAR-T，被开发用于自免疾病和血液瘤。该患者在疾病失控发作期，以同情用药方式，接受了含氟达拉滨/环磷酰胺的清淋预处理后，输注 zorpo-cel，剂量为 1×10⁶ 细胞/千克体重。

在接受治疗的第 7 天，患者即脱离输血依赖，第 25 天血红蛋白恢复正常，溶血标志物同步转阴。冷凝集素滴度降低，既往升高的抗磷脂抗体恢复正常，并在 11 个月随访中维持阴性；ITP 病情稳定。并且，患者病情持续缓解，可正常生活，不再需要输血来补充被抗体破坏的红细胞。在安全性方面，未发生任何级别细胞因子释放综合征（CRS）或神经毒性（ICANS）。

本病例首次证实，CD19 CAR-T 可快速、持久地缓解重度难治性冷凝集素型 AIHA，并同时改善合并存在的 APLAS 与 ITP，且安全性特征优异，支持该疗法的进一步临床验证。深度 B 细胞耗竭与免疫重置可同时解决多重自身免疫病理过程，为复杂、多系统自身免疫病提供了全新治疗思路。

该研究的主导者德国埃尔朗根大学医院 CAR-T 治疗中心主任 Fabian Müller 博士在接受采访时曾表示，临床上部分自身免疫病确实存在共病现象，但一名患者同时罹患这三种疾病，实属罕见。

同时，其认为所有靶向 B 细胞的治疗均具备疗效，只要能实现足够深度的 B 细胞耗竭，就能看到应答，而 CAR-T 疗法可深入组织并清除更多 B 细胞，是目前最具前景的技术路线之一。

他举例了靶向 CD19 的 CAR-T 成功治疗了一例溃疡性结肠炎患者，这也是全球首例 CAR-T 成功治愈该病的案例。该患者此前接受过包括安进首款 T 细胞衔接器 Blincyto 在内的多种治疗，均未起效。

整体而言，CAR-T 治疗自免的潜力巨大，无论是单一自免疾病患者，还是合并自免疾病患者。值得关注的是，Kyverna 的 KYV-101 治疗僵人综合征（SPS）的 BLA 申请计划将在今年上半年提交，极有可能是首款获批上市的自免 CAR-T，而未来也将会有更多自免 CAR-T 陆续「出线」。

责任编辑丨浔

校对丨浔

参考资料：

1.https://doi.org/10.1016/j.medj.2026.101075

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