体内 CAR-T（in vivo CAR-T）正从临床概念快速迈向验证阶段，赛道热度持续飙升。2025 年，阿斯利康、艾伯维、BMS、吉利德等 MNC 纷纷重金收购 in vivo CAR-T 企业，总金额超过 500 亿元；国内微滔生物、锋寻生物、虹信生物等企业完成融资约 11 起，已经披露的融资金额超过 6 亿元。
2026 年开年，礼来就宣布以最高 24 亿美元（约 166 亿元）的价格收购环状 RNA 生物技术公司 Orna Therapeutics，又是赛道中的一笔重磅收购案。资金的持续流入意味着资本对 in vivo CAR-T 这一颠覆性技术前景的看好，也与临床研究形成同频共振。
3 月，阿斯利康 10 亿美元收购 EsoBiotec 获得的 ESO-T01 的最新临床数据被披露，这是一款基于慢病毒递送载体的 in vivo CAR-T，通过抗 TCR 纳米抗体、CD47 过表达、MHC-I 敲除等技术，能够实现不使用清淋化疗而在体内完成 T 细胞编程。
其公布的最新数据显示：5 名经过大量前期治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤男性患者，接受了单次 0.2×10^9 转导单位的低剂量给药，中位随访时间为 6.0 个月，客观缓解率（ORR）达 80%（4/5），所有患者的外周血中在第 6 天即可检测到 CAR-T 细胞，随后进入显著的扩增爆发期。
在安全性方面，所有患者均出现了 3 级或以上的非特异性不良事件，有 1 名患者因髓外病变导致脊髓压迫而死亡，并伴有 1 级免疫效应细胞相关神经毒性，这可能与疾病本身的进展相关。整体而言，这一 in vivo CAR-T 在疗效上颇具潜力，安全性有望进一步优化。
除了基于病毒载体的 in vivo CAR-T，非病毒 in vivo CAR-T 的临床潜力也逐步被验证。2025 年 9 月，一篇「In vivo CD19-CAR T-Cell Therapy for Refractory Systemic Lupus Erythematosus」的文章报道了首次利用 mRNA-LNP 的体内 CAR-T 成功治疗了系统性红斑狼疮，5 名患者的疗效及安全性均较好。
整体而言，in vivo CAR-T 赛道正不断提速，前期的技术积累为后期「爆发」奠定基础。当下，in vivo CAR-T 的开发重点仍在于递送载体，行业内病毒载体（以慢病毒技术为主）和非病毒载体（以 mRNA-LNP 为主）均有企业入局，几乎呈现各 50% 的格局。
慢病毒载体已经在自体 CAR-T 中得到验证，技术成熟，以慢病毒为载体的 in vivo CAR-T 进展领先，不过其存在免疫原性较高、潜在安全性风险；mRNA-LNP 作为非病毒递送路线，具备瞬时表达、无基因组整合风险，在 in vivo CAR-T 的安全性与临床转化便利性上更具吸引力，但同时也存在表达窗口较短、CAR-T 细胞在体内扩增强度与持久性不及慢病毒载体等问题。
不同载体递送各有优点和不足，开发关键在于如何利用现有技术，让各载体扩大优势，减少劣势。同时，从开发生产的各个环节去把控 in vivo CAR-T 的质量。
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责任编辑丨浔
校对丨浔
参考资料：
1.企业官网
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