2026年 ，医药领域的目光便迅 速聚焦于 一个蓄力已久的颠覆性方向： 小核酸赛道——临床捷报频传、关键技术突破、多家企业启动IPO进程、行业收 并 购 动作频频，一系列重磅动态接连刷屏医药人的朋友圈，将这一赛道的关注度推向新高。基于此，小编今日 大胆预判：
2026年至2030年，或将成为小核酸管线研发成果集中落地、BD交易爆发的黄金年份，姑且先称为“小核酸黄金五年”。
小核酸药物主要包括：反义核酸 (ASO)、小干扰RNA (siRNA)、微小RNA (miRNA)、小激活RNA (saRNA)、 抗体寡核苷酸偶联药物 (AOC) 等。
一、 小核酸赛道已上市药物
截至 2026年1月，全球共获批上市23款：15款ASO药物、8款siRNA药物 。其中 遗传罕见病类目 是获批最多的适应症类别。
表 1. 全球已上市小核酸药物管线汇总
二、 小核酸赛道活跃管线
全球小核酸在研管线共计786条，最常被引用、最能反映当前研发活跃度的有312条管线。
在这些活跃管线中，临床二期及以后的小核酸在研active药物管线共131条，中国在研药物管线为47条（占比达到35.8%）
。
靶点涵盖：TLR9、LPA、p21、AGT、ANGPTL3、PCSK9、补体C3、补体C5、补体因子B、HBx、PD-L1、HBsAg、TTR、INHBE等。治疗领域
涵盖：
心血管疾病、神经系统疾病、感染性疾病、
代谢性疾病、罕见病、
癌症
等。
其中，最集中的适应症仍是
恶性肿瘤
，对应在研项目数量居首，但绝大多数停留在临床前或
I 期阶段。
乙型肝炎、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、肝细胞癌、特发性肺纤维化
等适应症同样占据重要位置，且已有部分项目推进至 II/III 期或上市阶段。
高甘油三酯血症、高脂血症、心血管疾病
等代谢相关适应症虽然当前项目数量有限，但已经出现 II/III 期及上市阶段管线。
神经系统相关
疾病领域上主要集中于
亨廷顿舞蹈症、神经变性疾病、SOD1相关疾病
为代表的适应症。管线数量上并不占优，但其临床阶段整体较深，部分项目已进入 II/III 期。
表 2. 全球 临床二期、三期的 小核酸管线汇总
三、
MNC巨头们跑步入场
表 3. 2025年10笔小核酸领域 的代表 性交易汇总
一批中国创新药企也是频频出海授权，彰显研发实力。 苏州瑞博与 BI 总交易金额超 20 亿美元，舶望与诺华合作金额超 52 亿美金等。
四、中国小核酸管线全局
在MNC跑步进场的同时，2025年在中国首次获批IND的1类新药中，也包括了20多款寡核苷酸疗法，而 在研管线数量远不止于此。
从中国市场的发展阶段来看，小核酸药物正逐步从技术验证期迈入 以成熟靶点为核心的产业化探索期。 从已披露的国内三期及早期临床管线可以看到，中国当前小核酸研发呈现出 高度集中的靶点选择特征，心血管与代谢相关的肝源性分泌蛋白靶点占据绝对主导地位。
表
4.
(截止2026.0
1)中国小核酸管线集合
汇总
五、2026年之后的终局展望
MNC 结合自身在适应症方面的理解，通过授权引进管线和或者合作技术平台等方式布局小核酸领域。后续小核酸领域的交易供给方会更多来自于中国，因为 小核酸药物的研发具有较强的平台属性，可充分发挥中国药企的工程师红利，特别的是化学合成方面的优势，可在龙头的技术基础上快速迭代，在敲降效果、给药周期、注射方式等多方面取得差异化优势。